TLDR
- Capricor Therapeutics 股價暴跌70%，因FDA工作人員對其細胞療法deramiocel提出疑慮
- FDA指出Capricor在晚期試驗結束後改變了結果衡量方式
- 審查員質疑試驗患者是否真正患有DMD相關心肌病
- FDA也表示，證據顯示療法到達心臟的量不足
- 外部諮詢委員會會議定於7月29日星期三舉行
Capricor Therapeutics (CAPR) 股價週一暴跌70%，此前FDA在該公司7月29日諮詢委員會會議前發布了簡報文件。
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
FDA工作人員文件對deramiocel（Capricor針對杜氏肌肉營養不良症（DMD）男性患者心肌病的細胞療法）的有效性數據提出疑慮。
該股在早盤交易中已下跌約40%，隨後在交易時段內進一步擴大跌幅。
細胞、組織和基因療法諮詢委員會將於週三開會，決定關鍵的HOPE-3研究結果是否提供實質證據證明deramiocel有效。
FDA的主要擔憂之一是Capricor在研究結束後改變了衡量試驗主要結果的方式。
該公司從分析42分手臂功能測試的分數，轉變為以百分比變化計算結果。FDA表示這在科學上不合理。
「FDA認為將原始變化轉換為百分比變化再轉回原始變化在科學上不合理，因為這增加了複雜性並降低了準確性，」該機構工作人員寫道。
心臟功能測量方式也改變了
心臟功能的測量方式也發生了變化。原本計劃追蹤左心室射血分數的變化，但Capricor轉而對患者的結果進行排名。
FDA審查員表示，證據有限，無法證明靜脈注射的療法足夠到達心臟以提供益處。
對試驗人群的質疑
審查員還質疑試驗患者是否真正患有DMD相關心肌病。他們指出，患者在試驗開始時平均心臟泵血功能正常。
Deramiocel是一種源自屍體捐贈者心臟的研究性同種異體細胞產品。
最初的BLA提交基於較早的2期HOPE-2研究，該研究未顯示對骨骼或心臟功能有效。該申請因缺乏實質有效性證據和不利的風險-效益評估而收到完整回覆函。
目前尚無FDA批准的專門針對DMD相關心肌病的療法。
現有的DMD治療方法，包括Sarepta Therapeutics (SRPT)的基因療法Elevidys和外顯子跳躍藥物，針對的是潛在疾病而非隨著時間發展的心臟併發症。
諮詢委員會會議定於7月29日星期三舉行。
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