TLDR
- Cổ phiếu Capricor Therapeutics giảm tới 70% sau khi nhân viên FDA nêu lo ngại về liệu pháp tế bào deramiocel
- FDA chỉ ra rằng Capricor đã thay đổi cách đo lường kết quả sau khi thử nghiệm giai đoạn cuối kết thúc
- Các nhà đánh giá đặt câu hỏi liệu bệnh nhân thử nghiệm có thực sự mắc bệnh cơ tim liên quan đến DMD hay không
- FDA cũng cho biết có bằng chứng hạn chế về việc liệu pháp đến được tim với lượng đủ
- Một cuộc họp ủy ban tư vấn bên ngoài được lên lịch vào Thứ Tư, ngày 29 tháng 7
Cổ phiếu Capricor Therapeutics (CAPR) đã giảm mạnh tới 70% vào thứ Hai sau khi FDA công bố tài liệu tóm tắt trước cuộc họp ủy ban tư vấn của công ty vào ngày 29 tháng 7.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
Các tài liệu của nhân viên FDA đã nêu lo ngại về dữ liệu hiệu quả của deramiocel, liệu pháp tế bào của Capricor nhắm vào bệnh cơ tim ở bệnh nhân nam mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Cổ phiếu đã giảm khoảng 40% trong giao dịch đầu phiên trước khi mở rộng mức lỗ trong suốt phiên.
Ủy ban Tư vấn về Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen sẽ họp vào Thứ Tư để quyết định liệu kết quả từ nghiên cứu then chốt HOPE-3 có cung cấp bằng chứng đáng kể rằng deramiocel có tác dụng hay không.
Một trong những mối quan tâm chính của FDA là Capricor đã thay đổi cách đo lường kết quả chính của thử nghiệm sau khi nghiên cứu kết thúc.
Công ty đã chuyển từ phân tích điểm số trên bài kiểm tra chức năng cánh tay 42 điểm sang tính toán kết quả dưới dạng phần trăm thay đổi. FDA cho biết điều này không được chứng minh về mặt khoa học.
“FDA không coi việc chuyển đổi thay đổi thô thành thay đổi phần trăm và sau đó quay lại thay đổi thô là được chứng minh về mặt khoa học, vì nó làm tăng độ phức tạp và giảm độ chính xác,” nhân viên của cơ quan này đã viết.
Các Đo lường Chức năng Tim Cũng Thay đổi
Cách đo lường chức năng tim cũng đã bị thay đổi. Ban đầu, kế hoạch là theo dõi những thay đổi trong phân suất tống máu thất trái. Thay vào đó, Capricor chuyển sang xếp hạng kết quả của bệnh nhân.
Các nhà đánh giá của FDA cho biết bằng chứng còn hạn chế về việc liệu pháp được truyền tĩnh mạch có đến được tim với lượng đủ để mang lại lợi ích hay không.
Câu hỏi về Đối tượng Thử nghiệm
Các nhà đánh giá cũng đặt câu hỏi liệu bệnh nhân trong thử nghiệm có thực sự mắc bệnh cơ tim liên quan đến DMD hay không. Họ lưu ý rằng bệnh nhân có chức năng bơm máu tim bình thường trung bình khi bắt đầu thử nghiệm.
Deramiocel là một sản phẩm tế bào đồng loại đang được nghiên cứu có nguồn gốc từ tim của người hiến tặng tử thi.
Đơn BLA ban đầu dựa trên nghiên cứu pha 2 HOPE-2 trước đó, cho thấy không có bằng chứng về hiệu quả trên chức năng cơ xương hoặc tim. Đơn đó đã nhận được Thư Phản hồi Hoàn chỉnh do thiếu bằng chứng đáng kể về hiệu quả và đánh giá lợi ích-nguy cơ không thuận lợi.
Hiện không có liệu pháp nào được FDA phê duyệt cụ thể cho bệnh cơ tim liên quan đến DMD.
Các phương pháp điều trị DMD hiện có, bao gồm liệu pháp gen Elevidys của Sarepta Therapeutics (SRPT) và các thuốc bỏ qua exon, nhắm vào bệnh nền hơn là các biến chứng tim phát triển theo thời gian.
Cuộc họp ủy ban tư vấn được lên lịch vào Thứ Tư, ngày 29 tháng 7.
Bài viết Tại sao cổ phiếu Capricor Therapeutics (CAPR) giảm 70% hôm nay xuất hiện đầu tiên trên CoinCentral.