TLDR
- Акції Capricor Therapeutics впали на 70% після того, як співробітники FDA висловили занепокоєння щодо її клітинної терапії дерміоцел
- FDA зазначило, що Capricor змінила спосіб вимірювання результатів після завершення пізньої стадії випробування
- Ревізори поставили під сумнів, чи мали пацієнти випробування насправді кардіоміопатію, пов'язану з DMD
- FDA також заявило, що було обмежено доказів того, що терапія досягла серця в достатній кількості
- Зовнішнє засідання консультативного комітету заплановано на середу, 29 липня
Акції Capricor Therapeutics (CAPR) впали на 70% у понеділок після того, як FDA оприлюднило брифінг-документи напередодні засідання консультативного комітету компанії 29 липня.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
Документи співробітників FDA висловили занепокоєння щодо даних про ефективність дерміоцелу, клітинної терапії Capricor, спрямованої на кардіоміопатію у пацієнтів чоловічої статі з м'язовою дистрофією Дюшенна (DMD).
Акції вже впали приблизно на 40% на ранніх торгах, перш ніж продовжити падіння протягом сесії.
Консультативний комітет з клітинної, тканинної та генної терапії збереться в середу, щоб вирішити, чи надають результати ключового дослідження HOPE-3 суттєві докази того, що дерміоцел працює.
Одне з головних занепокоєнь FDA полягає в тому, що Capricor змінила спосіб вимірювання основних результатів випробування після його завершення.
Компанія перейшла від аналізу балів за 42-бальною тестом функції руки до обчислення результатів як відсоткової зміни. FDA заявило, що це не було науково обґрунтовано.
"FDA не вважає перетворення сирої зміни на відсоткову зміну, а потім назад на сиру зміну науково обґрунтованим, оскільки це додає складності та знижує точність," - написали співробітники агентства.
Вимірювання функції серця також змінилися
Спосіб вимірювання функції серця також був змінений. Спочатку планувалося відстежувати зміни фракції викиду лівого шлуночка. Натомість Capricor перейшла до ранжування результатів пацієнтів.
Ревізори FDA заявили, що докази того, що достатня кількість внутрішньовенно введеної терапії насправді досягла серця, щоб забезпечити користь, були обмеженими.
Питання щодо популяції випробування
Ревізори також поставили під сумнів, чи мали пацієнти у випробуванні насправді кардіоміопатію, пов'язану з DMD. Вони зазначили, що пацієнти мали нормальну насосну функцію серця в середньому на початку випробування.
Дерміоцел - це досліджуваний алогенний клітинний продукт, отриманий з сердець донорів-трупів.
Оригінальна заявка BLA базувалася на більш ранньому дослідженні фази 2 HOPE-2, яке не показало доказів ефективності щодо скелетної або серцевої функції. Ця заявка отримала повний лист-відповідь через відсутність суттєвих доказів ефективності та несприятливу оцінку співвідношення користь-ризик.
Наразі немає схвалених FDA терапій спеціально для кардіоміопатії, пов'язаної з DMD.
Існуючі методи лікування DMD, включаючи генну терапію Elevidys від Sarepta Therapeutics (SRPT) та препарати для пропуску екзонів, спрямовані на основне захворювання, а не на ускладнення серця, які розвиваються з часом.
Засідання консультативного комітету заплановано на середу, 29 липня.
Публікація Чому акції Capricor Therapeutics (CAPR) впали на 70% сьогодні вперше з'явилася на CoinCentral.