TLDR
- Capricor Therapeutics කොටස එහි සෛල ප්රතිකාරය වන deramiocel සම්බන්ධයෙන් FDA කාර්ය මණ්ඩලය සැලකිලි මතු කිරීමෙන් පසු 70% දක්වා පහත වැටුණි
- FDA පෙන්වා දුන්නේ Capricor එහි අවසන් අදියර පරීක්ෂණය අවසන් වීමෙන් පසු ප්රතිඵල මැනීමේ ක්රමය වෙනස් කළ බවයි
- සමාලෝචකයින් ප්රශ්න කළේ පරීක්ෂණ රෝගීන්ට ඇත්ත වශයෙන්ම DMD ආශ්රිත හෘද පේශි රෝගය තිබේද යන්නයි
- FDA තවදුරටත් පැවසුවේ ප්රතිකාරය ප්රමාණවත් ප්රමාණයකින් හදවතට ළඟා වූ බවට සීමිත සාක්ෂි ඇති බවයි
- බාහිර උපදේශක කමිටු රැස්වීමක් බදාදා, ජූලි 29 වන දිනට නියමිතය
Capricor Therapeutics (CAPR) කොටස සඳුදා 70% දක්වා පහත වැටුණේ FDA විසින් ජූලි 29 වන දින සමාගමේ උපදේශක කමිටු රැස්වීමට පෙර සාරාංශ ලේඛන නිකුත් කිරීමෙන් පසුවය.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
FDA කාර්ය මණ්ඩල ලේඛන මගින් Duchenne මාංශ පේශි ඩිස්ට්රොෆි (DMD) සහිත පිරිමි රෝගීන්ගේ හෘද පේශි රෝගය ඉලක්ක කරගත් Capricor හි සෛල ප්රතිකාරය වන deramiocel සඳහා වන ඵලදායීතා දත්ත පිළිබඳ සැලකිලි මතු කරන ලදී.
කොටස මුල් වෙළඳාමේ දී 40% ක් පමණ පහත වැටී තිබූ අතර පසුව සැසිය පුරා පාඩු තවදුරටත් වැඩි විය.
සෛලීය, පටක සහ ජාන ප්රතිකාර උපදේශක කමිටුව බදාදා රැස්වී ප්රධාන HOPE-3 අධ්යයනයේ ප්රතිඵල deramiocel ක්රියාත්මක වන බවට සැලකිය යුතු සාක්ෂි සපයන්නේද යන්න තීරණය කරනු ඇත.
FDA හි ප්රධාන සැලකිල්ලක් වන්නේ Capricor අධ්යයනය අවසන් වීමෙන් පසු පරීක්ෂණයේ ප්රධාන ප්රතිඵල මැනීමේ ක්රමය වෙනස් කිරීමයි.
සමාගම ලකුණු 42 ක අත් ක්රියාකාරීත්ව පරීක්ෂණයක ලකුණු විශ්ලේෂණය කිරීමේ සිට ප්රතිඵල ප්රතිශත වෙනසක් ලෙස ගණනය කිරීමට මාරු විය. FDA පැවසුවේ මෙය විද්යාත්මකව යුක්ති සහගත නොවන බවයි.
“අමු වෙනස ප්රතිශත වෙනසකට පරිවර්තනය කර නැවත අමු වෙනසකට පරිවර්තනය කිරීම විද්යාත්මකව යුක්ති සහගත යැයි FDA නොසලකයි, එය සංකීර්ණත්වය වැඩි කරන අතර නිරවද්යතාවය අඩු කරයි,” ඒජන්සියේ කාර්ය මණ්ඩලය ලිවීය.
හෘද ක්රියාකාරීත්ව මිනුම් ද වෙනස් කරන ලදී
හෘද ක්රියාකාරීත්වය මනින ආකාරය ද වෙනස් කරන ලදී. මුලින්, සැලැස්ම වම් කශේරුකා පිටකිරීමේ කොටසෙහි වෙනස්කම් නිරීක්ෂණය කිරීමයි. ඒ වෙනුවට, Capricor රෝගීන්ගේ ප්රතිඵල ශ්රේණිගත කිරීමට මාරු විය.
FDA සමාලෝචකයින් පැවසුවේ අභ්යන්තර නහර මගින් ලබා දෙන ප්රතිකාරය ප්රමාණවත් ප්රමාණයකින් හදවතට ළඟා වී ප්රතිලාභයක් ලබා දීමට සීමිත සාක්ෂි ඇති බවයි.
පරීක්ෂණ ජනගහනය පිළිබඳ ප්රශ්න
සමාලෝචකයින් පරීක්ෂණයේ රෝගීන්ට ඇත්ත වශයෙන්ම DMD ආශ්රිත හෘද පේශි රෝගය තිබේද යන්න ද ප්රශ්න කළහ. පරීක්ෂණය ආරම්භයේදී රෝගීන්ට සාමාන්ය හෘද පොම්ප කිරීමේ ක්රියාකාරීත්වයක් තිබූ බව ඔවුහු සඳහන් කළහ.
Deramiocel යනු මළ සිරුරු පරිත්යාග කරන්නන්ගේ හදවත් වලින් ලබාගත් පරීක්ෂණාත්මක ඇලෝජෙනික් සෛලීය නිෂ්පාදනයකි.
මුල් BLA ඉදිරිපත් කිරීම පදනම් වූයේ කලින් අදියර 2 HOPE-2 අධ්යයනය මත වන අතර, එය අස්ථි හෝ හෘද ක්රියාකාරීත්වය සඳහා ඵලදායීතාවයේ කිසිදු සාක්ෂියක් නොපෙන්වයි. එම අයදුම්පතට ඵලදායීතාවයේ සැලකිය යුතු සාක්ෂි නොමැතිකම සහ අහිතකර ප්රතිලාභ-අවදානම් තක්සේරුව හේතුවෙන් සම්පූර්ණ ප්රතිචාර ලිපියක් ලැබුණි.
දැනට DMD ආශ්රිත හෘද පේශි රෝගය සඳහා විශේෂයෙන් FDA අනුමත ප්රතිකාර නොමැත.
පවතින DMD ප්රතිකාර, Sarepta Therapeutics (SRPT) හි ජාන ප්රතිකාරය Elevidys සහ exon-මඟ හැරීමේ ඖෂධ ඇතුළුව, කාලයත් සමඟ වර්ධනය වන හෘද සංකූලතා වෙනුවට යටින් පවතින රෝගය ඉලක්ක කරයි.
උපදේශක කමිටු රැස්වීම බදාදා, ජූලි 29 වන දිනට නියමිතය.
මෙම සටහන අද Capricor Therapeutics (CAPR) කොටස 70% කින් පහත වැටීමට හේතුව පළමුව පළ වූයේ CoinCentral හි ය.