TLDR
- Акции Capricor Therapeutics упали на 70% после того, как сотрудники FDA выразили обеспокоенность по поводу ее клеточной терапии дерамиоцел
- FDA отметила, что Capricor изменила способ измерения результатов после завершения исследования поздней стадии
- Рецензенты усомнились в том, что пациенты в исследовании действительно имели кардиомиопатию, связанную с ДМД
- FDA также заявила, что имеется ограниченное количество доказательств того, что терапия достигла сердца в достаточных количествах
- Заседание внешнего консультативного комитета запланировано на среду, 29 июля
Акции Capricor Therapeutics (CAPR) обвалились на целых 70% в понедельник после того, как FDA опубликовала брифинг-документы перед заседанием консультативного комитета компании 29 июля.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
Документы сотрудников FDA вызвали обеспокоенность по поводу данных об эффективности дерамиоцела, клеточной терапии Capricor, направленной на лечение кардиомиопатии у пациентов мужского пола с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Акции уже упали примерно на 40% на ранних торгах, прежде чем продолжить падение в течение сессии.
Консультативный комитет по клеточной, тканевой и генной терапии соберется в среду, чтобы решить, дают ли результаты ключевого исследования HOPE-3 существенные доказательства того, что дерамиоцел работает.
Одной из основных проблем FDA является то, что Capricor изменила способ измерения основных результатов исследования после его завершения.
Компания перешла от анализа баллов по 42-балльному тесту функции руки к расчету результатов в виде процентного изменения. FDA заявила, что это не было научно обосновано.
«FDA не считает преобразование сырого изменения в процентное изменение и обратно в сырое изменение научно обоснованным, так как это добавляет сложности и снижает точность», — написали сотрудники агентства.
Измерения сердечной функции также были изменены
Способ измерения сердечной функции также был изменен. Первоначально планировалось отслеживать изменения фракции выброса левого желудочка. Вместо этого Capricor перешла к ранжированию результатов пациентов.
Рецензенты FDA заявили, что имеется ограниченное количество доказательств того, что достаточное количество внутривенно введенной терапии действительно достигло сердца, чтобы обеспечить пользу.
Вопросы о популяции исследования
Рецензенты также усомнились в том, что пациенты в исследовании действительно имели кардиомиопатию, связанную с МДД. Они отметили, что в среднем у пациентов в начале исследования была нормальная насосная функция сердца.
Дерамиоцел — это исследуемый аллогенный клеточный продукт, полученный из сердец доноров-трупов.
Первоначальная заявка BLA была основана на более раннем исследовании фазы 2 HOPE-2, которое не показало доказательств эффективности в отношении скелетной или сердечной функции. Эта заявка получила письмо с полным ответом из-за отсутствия существенных доказательств эффективности и неблагоприятной оценки соотношения пользы и риска.
В настоящее время не существует одобренных FDA методов лечения, специально предназначенных для кардиомиопатии, связанной с МДД.
Существующие методы лечения МДД, включая генную терапию Elevidys от Sarepta Therapeutics (SRPT) и препараты для пропуска экзонов, нацелены на основное заболевание, а не на сердечные осложнения, которые развиваются со временем.
Заседание консультативного комитета назначено на среду, 29 июля.
Запись Почему акции Capricor Therapeutics (CAPR) упали на 70% сегодня впервые появилась на CoinCentral.