TLDR
- As ações da Capricor Therapeutics caíram até 70% depois que funcionários da FDA levantaram preocupações sobre sua terapia celular deramiocel
- A FDA sinalizou que a Capricor mudou a forma como mediu os resultados após o fim do ensaio de fase tardia
- Os revisores questionaram se os pacientes do ensaio realmente tinham cardiomiopatia relacionada à DMD
- A FDA também disse que havia evidências limitadas de que a terapia atingia o coração em quantidades suficientes
- Uma reunião do comité consultivo externo está agendada para quarta-feira, 29 de julho
As ações da Capricor Therapeutics (CAPR) caíram até 70% na segunda-feira, depois que a FDA divulgou documentos informativos antes da reunião do comité consultivo da empresa em 29 de julho.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
Os documentos dos funcionários da FDA levantaram preocupações sobre os dados de eficácia do deramiocel, a terapia celular da Capricor direcionada à cardiomiopatia em pacientes do sexo masculino com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
As ações já haviam caído cerca de 40% no início das negociações antes de estender as perdas ao longo da sessão.
O Comité Consultivo de Terapias Celulares, Teciduais e Genéticas reunir-se-á na quarta-feira para decidir se os resultados do estudo pivotal HOPE-3 fornecem evidências substanciais de que o deramiocel funciona.
Uma das principais preocupações da FDA é que a Capricor mudou a forma como mediu os principais resultados do ensaio após o término do estudo.
A empresa passou de analisar pontuações num teste de função do braço de 42 pontos para calcular os resultados como uma variação percentual. A FDA disse que isso não era cientificamente justificado.
“A FDA não considera a conversão da alteração bruta em alteração percentual e depois de volta para alteração bruta como cientificamente justificada, pois adiciona complexidade e reduz a precisão”, escreveram os funcionários da agência.
Medições da Função Cardíaca Também Alteradas
A forma como a função cardíaca foi medida também foi alterada. Originalmente, o plano era acompanhar as alterações na fração de ejeção do ventrículo esquerdo. Em vez disso, a Capricor passou a classificar os resultados dos pacientes.
Os revisores da FDA disseram que as evidências eram limitadas de que quantidade suficiente da terapia administrada por via intravenosa realmente atingia o coração para proporcionar benefício.
Dúvidas Sobre a População do Ensaio
Os revisores também questionaram se os pacientes no ensaio realmente tinham cardiomiopatia relacionada à DMD. Eles notaram que os pacientes tinham função de bombeamento cardíaco normal em média no início do ensaio.
Deramiocel é um produto celular alogénico experimental derivado de corações de dadores cadáver.
A submissão original do BLA baseou-se no estudo anterior de fase 2 HOPE-2, que não mostrou evidências de eficácia na função esquelética ou cardíaca. Essa candidatura recebeu uma Carta de Resposta Completa devido à falta de evidências substanciais de eficácia e a uma avaliação desfavorável de risco-benefício.
Atualmente, não existem terapias aprovadas pela FDA especificamente para cardiomiopatia associada à DMD.
Os tratamentos existentes para DMD, incluindo a terapia genética Elevidys da Sarepta Therapeutics (SRPT) e os medicamentos de skipping de exões, visam a doença subjacente em vez das complicações cardíacas que se desenvolvem ao longo do tempo.
A reunião do comité consultivo está marcada para quarta-feira, 29 de julho.
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