TLDR
- Akcje Capricor Therapeutics spadły nawet o 70% po tym, jak personel FDA wyraził obawy dotyczące terapii komórkowej deramiocel
- FDA wskazała, że Capricor zmienił sposób pomiaru wyników po zakończeniu późnego etapu badania
- Recenzenci kwestionowali, czy pacjenci w badaniu rzeczywiście mieli kardiomiopatię związaną z DMD
- FDA stwierdziła również, że istnieją ograniczone dowody na to, że terapia dotarła do serca w wystarczających ilościach
- Posiedzenie zewnętrznego komitetu doradczego zaplanowano na środę, 29 lipca
Akcje Capricor Therapeutics (CAPR) spadły nawet o 70% w poniedziałek po tym, jak FDA opublikowała dokumenty informacyjne przed posiedzeniem komitetu doradczego spółki 29 lipca.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
Dokumenty personelu FDA wzbudziły obawy dotyczące danych dotyczących skuteczności deramiocelu, terapii komórkowej Capricor ukierunkowanej na kardiomiopatię u pacjentów płci męskiej z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).
Akcje spadły już o około 40% na początku handlu, zanim straty pogłębiły się w trakcie sesji.
Komitet Doradczy ds. Terapii Komórkowych, Tkankowych i Genowych spotka się w środę, aby zdecydować, czy wyniki kluczowego badania HOPE-3 stanowią istotny dowód na skuteczność deramiocelu.
Jedną z głównych obaw FDA jest to, że Capricor zmienił sposób pomiaru głównych wyników badania po jego zakończeniu.
Firma przeszła z analizy wyników w 42-punktowym teście funkcji ramienia na obliczanie wyników jako zmiany procentowej. FDA stwierdziła, że nie było to naukowo uzasadnione.
„FDA nie uważa konwersji surowej zmiany na zmianę procentową, a następnie z powrotem na surową zmianę za naukowo uzasadnioną, ponieważ zwiększa to złożoność i zmniejsza dokładność” – napisał personel agencji.
Zmieniono również pomiary funkcji serca
Sposób pomiaru funkcji serca również został zmieniony. Pierwotnie planowano śledzić zmiany frakcji wyrzutowej lewej komory. Zamiast tego Capricor przeszedł na rankingowanie wyników pacjentów.
Recenzenci FDA stwierdzili, że dowody na to, że wystarczająca ilość podanej dożylnie terapii dotarła do serca, aby przynieść korzyści, były ograniczone.
Pytania dotyczące populacji badanej
Recenzenci kwestionowali również, czy pacjenci w badaniu rzeczywiście mieli kardiomiopatię związaną z DMD. Zauważyli, że pacjenci mieli średnio prawidłową funkcję pompowania serca na początku badania.
Deramiocel to badany allogeniczny produkt komórkowy pochodzący z serc dawców ze zwłok.
Pierwotne zgłoszenie BLA opierało się na wcześniejszym badaniu fazy 2 HOPE-2, które nie wykazało dowodów skuteczności w zakresie funkcji mięśni szkieletowych ani serca. To zgłoszenie otrzymało list z odpowiedzią całkowitą z powodu braku istotnych dowodów skuteczności i niekorzystnej oceny ryzyka i korzyści.
Obecnie nie ma zatwierdzonych przez FDA terapii specyficznie dla kardiomiopatii związanej z DMD.
Istniejące metody leczenia DMD, w tym terapia genowa Elevidys firmy Sarepta Therapeutics (SRPT) i leki pomijające eksony, są ukierunkowane na chorobę podstawową, a nie na powikłania sercowe, które rozwijają się z czasem.
Posiedzenie komitetu doradczego zaplanowano na środę, 29 lipca.
Artykuł Dlaczego akcje Capricor Therapeutics (CAPR) spadły dziś o 70% pojawił się po raz pierwszy na CoinCentral.