TLDR
- Capricor Therapeutics 주식은 FDA 직원들이 세포 치료제 deramiocel에 대한 우려를 제기한 후 최대 70% 하락했습니다.
- FDA는 Capricor가 후기 임상시험 종료 후 결과 측정 방식을 변경했다고 지적했습니다.
- 검토자들은 임상시험 환자들이 실제로 DMD 관련 심근병증을 앓고 있는지 의문을 제기했습니다.
- FDA는 또한 치료제가 충분한 양으로 심장에 도달했다는 증거가 제한적이라고 밝혔습니다.
- 외부 자문 위원회 회의가 7월 29일 수요일로 예정되어 있습니다.
Capricor Therapeutics (CAPR) 주식은 월요일 FDA가 회사의 7월 29일 자문 위원회 회의를 앞두고 브리핑 문서를 공개한 후 최대 70% 폭락했습니다.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
FDA 직원 문서는 Duchenne 근이영양증(DMD) 남성 환자의 심근병증을 표적으로 하는 Capricor의 세포 치료제 deramiocel의 효능 데이터에 대한 우려를 제기했습니다.
주식은 이미 초반 거래에서 약 40% 하락한 후 세션을 통해 손실을 더 확대했습니다.
세포, 조직 및 유전자 치료 자문 위원회는 수요일에 중추적인 HOPE-3 연구 결과가 deramiocel이 효과적이라는 실질적인 증거를 제공하는지 여부를 결정하기 위해 회의를 가질 예정입니다.
FDA의 주요 우려 사항 중 하나는 Capricor가 연구 종료 후 임상시험의 주요 결과 측정 방식을 변경했다는 것입니다.
회사는 42점 팔 기능 테스트 점수 분석에서 결과를 백분율 변화로 계산하는 방식으로 전환했습니다. FDA는 이것이 과학적으로 정당화되지 않았다고 밝혔습니다.
“FDA는 원시 변화를 백분율 변화로 변환한 다음 다시 원시 변화로 변환하는 것이 과학적으로 정당화되었다고 간주하지 않습니다. 이는 복잡성을 추가하고 정확성을 떨어뜨리기 때문입니다.”라고 기관 직원이 썼습니다.
심장 기능 측정도 변경됨
심장 기능 측정 방식도 변경되었습니다. 원래 계획은 좌심실 박출률의 변화를 추적하는 것이었습니다. 대신 Capricor는 환자 결과를 순위 매기는 방식으로 전환했습니다.
FDA 검토자들은 정맥 내 투여된 치료제가 혜택을 제공하기에 충분한 양이 실제로 심장에 도달했다는 증거가 제한적이라고 밝혔습니다.
임상시험 모집단에 대한 의문
검토자들은 또한 임상시험 환자들이 실제로 DMD 관련 심근병증을 앓고 있는지 의문을 제기했습니다. 그들은 환자들이 임상시험 시작 시 평균적으로 정상적인 심장 박출 기능을 가지고 있었다고 지적했습니다.
Deramiocel은 사체 기증자 심장에서 유래한 연구용 동종 세포 제품입니다.
원래 BLA 제출은 초기 2상 HOPE-2 연구를 기반으로 했으며, 이 연구는 골격 또는 심장 기능에 대한 효능 증거를 보여주지 못했습니다. 해당 신청은 실질적인 효능 증거 부족과 불리한 혜택-위험 평가로 인해 완전 응답 서한을 받았습니다.
현재 DMD 관련 심근병증에 대해 특별히 FDA 승인을 받은 치료법은 없습니다.
기존 DMD 치료법에는 Sarepta Therapeutics (SRPT)의 유전자 치료제 Elevidys 및 엑손 스키핑 약물이 포함되며, 이들은 시간이 지남에 따라 발생하는 심장 합병증보다는 근본적인 질병을 표적으로 합니다.
자문 위원회 회의는 7월 29일 수요일로 예정되어 있습니다.
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