TLDR
- Capricor Therapeutics акциясы FDA қызметкерлері оның жасушалық терапиясы deramiocel туралы алаңдаушылық білдіргеннен кейін 70% төмендеді
- FDA Capricor кеш кезеңдегі сынақ аяқталғаннан кейін нәтижелерді өлшеу тәсілін өзгерткенін атап өтті
- Рецензенттер сынақ пациенттерінің шынымен DMD-мен байланысты кардиомиопатиясы бар-жоғын күмәнға алды
- FDA сондай-ақ терапияның жүрекке жеткілікті мөлшерде жеткені туралы дәлелдер шектеулі екенін айтты
- Сыртқы консультативтік комитеттің отырысы 29 шілде, сәрсенбіге жоспарланған
Capricor Therapeutics (CAPR) акциясы дүйсенбіде FDA компанияның 29 шілдедегі консультативтік комитет отырысы алдында ақпараттық құжаттарды жариялағаннан кейін 70% төмендеді.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
FDA қызметкерлерінің құжаттары Duchenne бұлшықет дистрофиясы (DMD) бар ер пациенттердегі кардиомиопатияны емдеуге арналған Capricor компаниясының жасушалық терапиясы deramiocel тиімділігі туралы деректерге қатысты алаңдаушылық тудырды.
Акция ерте саудада шамамен 40% төмендеген болатын, содан кейін сессия барысында шығындарды одан әрі ұлғайтты.
Жасушалық, Тіндік және Гендік Терапиялар жөніндегі Консультативтік Комитет сәрсенбіде HOPE-3 зерттеуінің нәтижелері deramiocel жұмыс істейтініне айтарлықтай дәлел беретінін шешу үшін жиналады.
FDA-ның негізгі алаңдаушылықтарының бірі - Capricor зерттеу аяқталғаннан кейін сынақтың негізгі нәтижелерін өлшеу тәсілін өзгертті.
Компания 42 балдық қол функциясы тестіндегі ұпайларды талдаудан нәтижелерді пайыздық өзгеріс ретінде есептеуге ауысты. FDA бұл ғылыми тұрғыдан негізделмеген деп мәлімдеді.
«FDA шикі өзгерісті пайыздық өзгеріске, содан кейін қайтадан шикі өзгеріске айналдыруды ғылыми тұрғыдан негізделген деп санамайды, өйткені бұл күрделілікті арттырады және дәлдікті төмендетеді», - деп жазды агенттік қызметкерлері.
Жүрек функциясын өлшеу де өзгертілді
Жүрек функциясын өлшеу тәсілі де өзгертілді. Бастапқыда сол жақ қарыншаның шығарылу фракциясындағы өзгерістерді бақылау жоспарланған болатын. Оның орнына Capricor пациенттердің нәтижелерін реттеуге ауысты.
FDA рецензенттері көктамыр ішіне енгізілетін терапияның жүрекке жеткілікті мөлшерде жеткені туралы дәлелдер шектеулі екенін айтты.
Сынақ популяциясына қатысты сұрақтар
Рецензенттер сондай-ақ сынақтағы пациенттердің шынымен DMD-мен байланысты кардиомиопатиясы бар-жоғын күмәнға алды. Олар сынақтың басында пациенттердің жүрек сору функциясы орташа есеппен қалыпты болғанын атап өтті.
Deramiocel - мәйіт донорларының жүректерінен алынған зерттелетін аллогенді жасушалық өнім.
Бастапқы BLA өтінімі бұрынғы 2-фаза HOPE-2 зерттеуіне негізделген, ол қаңқа немесе жүрек функциясына тиімділігінің дәлелін көрсетпеген. Бұл өтінім тиімділіктің айтарлықтай дәлелінің болмауы және пайда-қауіп бағасының қолайсыздығына байланысты Толық Жауап Хатын алды.
Қазіргі уақытта DMD-мен байланысты кардиомиопатия үшін арнайы FDA мақұлдаған терапия жоқ.
Қолданыстағы DMD емдеу әдістері, соның ішінде Sarepta Therapeutics (SRPT) гендік терапиясы Elevidys және экзонды өткізіп жіберетін препараттар, уақыт өте келе дамитын жүрек асқынуларын емес, негізгі ауруды нысанаға алады.
Консультативтік комитеттің отырысы 29 шілде, сәрсенбіге жоспарланған.
Пост Неліктен Capricor Therapeutics (CAPR) акциясы бүгін 70% төмендеді алғаш рет CoinCentral сайтында пайда болды.