TLDR
- Capricor Therapeuticsの株価は、FDAスタッフが同社の細胞治療薬deramiocelに懸念を示したことを受け、最大70％下落しました。
- FDAは、Capricorが後期臨床試験終了後に結果の測定方法を変更したと指摘しました。
- 審査官は、試験患者が実際にDMD関連心筋症を患っていたかどうか疑問視しました。
- FDAはまた、治療薬が十分な量で心臓に到達したという証拠が限られていると述べました。
- 外部諮問委員会の会合は7月29日水曜日に予定されています。
Capricor Therapeutics（CAPR）の株価は月曜日、同社の7月29日の諮問委員会会合に先立ちFDAが説明資料を公開したことを受け、最大70％急落しました。
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
FDAスタッフの文書は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男性患者における心筋症を対象としたCapricorの細胞治療薬deramiocelの有効性データに懸念を示しました。
株価は早朝の取引ですでに約40％下落しており、その後さらに下落幅を拡大しました。
細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会は水曜日に会合を開き、極めて重要なHOPE-3試験の結果がderamiocelの有効性を示す実質的な証拠となるかどうかを判断します。
FDAの主な懸念の一つは、Capricorが試験終了後に主要結果の測定方法を変更したことです。
同社は42点満点の腕機能テストのスコア分析から、結果をパーセンテージ変化として計算する方法に切り替えました。FDAは、これは科学的に正当化されていないと述べました。
「FDAは、生の変化をパーセント変化に変換し、それを再び生の変化に戻すことは、複雑さを増し精度を低下させるため、科学的に正当化されたとは考えていない」と同庁のスタッフは記しています。
心機能測定も変更
心機能の測定方法も変更されました。当初は左心室駆出率の変化を追跡する計画でしたが、Capricorは患者の結果をランク付けする方法に変更しました。
FDAの審査官は、静脈内投与された治療薬が心臓に十分に到達して効果を発揮したという証拠は限られていると述べました。
試験集団に関する疑問
審査官はまた、試験の患者が実際にDMD関連心筋症を患っていたかどうか疑問視しました。彼らは、患者の試験開始時の平均的な心臓のポンプ機能は正常であったと指摘しました。
Deramiocelは、死体ドナーの心臓から派生した治験中の同種異系細胞製品です。
最初のBLA申請は、骨格筋または心機能に対する有効性の証拠を示さなかった初期の第2相HOPE-2試験に基づいていました。その申請は、有効性の実質的証拠の欠如と好ましくないベネフィット・リスク評価により完全回答書を受け取りました。
現在、DMD関連心筋症に特化してFDA承認された治療法はありません。
既存のDMD治療法には、Sarepta Therapeutics（SRPT）の遺伝子治療Elevidysやエクソンスキッピング薬があり、これらは時間とともに発症する心臓合併症ではなく、基礎疾患を標的としています。
諮問委員会の会合は7月29日水曜日に予定されています。
この記事はWhy Capricor Therapeutics (CAPR) Stock Is Down 70% Todayの翻訳であり、CoinCentralに最初に掲載されました。