TLDR
- Il titolo Capricor Therapeutics è crollato fino al 70% dopo che i funzionari FDA hanno sollevato preoccupazioni sulla sua terapia cellulare deramiocel
- La FDA ha segnalato che Capricor ha cambiato il modo di misurare i risultati dopo la fine dello studio di fase avanzata
- I revisori hanno messo in dubbio se i pazienti dello studio avessero effettivamente cardiomiopatia correlata a DMD
- La FDA ha anche affermato che c'erano prove limitate che la terapia raggiungesse il cuore in quantità sufficienti
- Una riunione del comitato consultivo esterno è prevista per mercoledì 29 luglio
Il titolo Capricor Therapeutics (CAPR) è crollato fino al 70% lunedì dopo che la FDA ha pubblicato documenti informativi in vista della riunione del comitato consultivo del 29 luglio.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
I documenti del personale FDA hanno sollevato preoccupazioni sui dati di efficacia di deramiocel, la terapia cellulare di Capricor mirata alla cardiomiopatia in pazienti maschi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Il titolo era già sceso di circa il 40% nelle prime contrattazioni prima di estendere le perdite nel corso della sessione.
Il Comitato consultivo per le terapie cellulari, tissutali e geniche si riunirà mercoledì per decidere se i risultati dello studio cardine HOPE-3 forniscono prove sostanziali che deramiocel funzioni.
Una delle preoccupazioni centrali della FDA è che Capricor ha cambiato il modo di misurare i risultati principali dello studio dopo la fine dello studio.
L'azienda è passata dall'analisi dei punteggi su un test di funzionalità del braccio a 42 punti al calcolo dei risultati come variazione percentuale. La FDA ha affermato che ciò non era scientificamente giustificato.
"La FDA non ritiene che la conversione della variazione grezza in variazione percentuale e poi di nuovo in variazione grezza sia stata scientificamente giustificata, poiché aggiunge complessità e riduce l'accuratezza," ha scritto il personale dell'agenzia.
Anche le misurazioni della funzione cardiaca sono state modificate
Anche il modo in cui è stata misurata la funzione cardiaca è stato alterato. Inizialmente, il piano era di monitorare i cambiamenti nella frazione di eiezione ventricolare sinistra. Invece, Capricor è passata alla classificazione dei risultati dei pazienti.
I revisori della FDA hanno affermato che le prove erano limitate che una quantità sufficiente della terapia somministrata per via endovenosa raggiungesse effettivamente il cuore per fornire un beneficio.
Dubbi sulla popolazione dello studio
I revisori hanno anche messo in dubbio se i pazienti nello studio avessero effettivamente cardiomiopatia correlata a DMD. Hanno notato che i pazienti avevano una funzione di pompaggio cardiaca normale in media all'inizio dello studio.
Deramiocel è un prodotto cellulare allogenico sperimentale derivato da cuori di donatori cadaveri.
La presentazione BLA originale era basata sul precedente studio di fase 2 HOPE-2, che non mostrava prove di efficacia sulla funzione scheletrica o cardiaca. Tale domanda ha ricevuto una lettera di risposta completa a causa della mancanza di prove sostanziali di efficacia e di una valutazione sfavorevole del rapporto rischio-beneficio.
Attualmente non esistono terapie approvate dalla FDA specificamente per la cardiomiopatia associata a DMD.
I trattamenti DMD esistenti, tra cui la terapia genica Elevidys di Sarepta Therapeutics (SRPT) e i farmaci per il salto dell'esone, mirano alla malattia di base piuttosto che alle complicazioni cardiache che si sviluppano nel tempo.
La riunione del comitato consultivo è fissata per mercoledì 29 luglio.
L'articolo Perché il titolo Capricor Therapeutics (CAPR) è in calo del 70% oggi è apparso per la prima volta su CoinCentral.