TLDR
- انخفض سهم Capricor Therapeutics بنسبة تصل إلى 70% بعد أن أثار موظفو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مخاوف بشأن علاجها الخلوي deramiocel
- أشارت إدارة الغذاء والدواء إلى أن Capricor غيرت طريقة قياس النتائج بعد انتهاء تجربتها في المرحلة المتأخرة
- تساءل المراجعون عما إذا كان مرضى التجربة يعانون بالفعل من اعتلال عضلة القلب المرتبط بـ DMD
- قالت إدارة الغذاء والدواء أيضًا أن هناك أدلة محدودة على أن العلاج وصل إلى القلب بكميات كافية
- من المقرر عقد اجتماع اللجنة الاستشارية الخارجية يوم الأربعاء 29 يوليو
انهار سهم Capricor Therapeutics (CAPR) بنسبة تصل إلى 70% يوم الاثنين بعد أن أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وثائق إحاطة قبل اجتماع اللجنة الاستشارية للشركة في 29 يوليو.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
أثارت وثائق موظفي إدارة الغذاء والدواء مخاوف بشأن بيانات فعالية deramiocel، العلاج الخلوي لـ Capricor الذي يستهدف اعتلال عضلة القلب لدى المرضى الذكور المصابين بالحثل العضلي الدوشيني (DMD).
كان السهم قد انخفض بالفعل بنحو 40% في التداول المبكر قبل أن يوسع خسائره خلال الجلسة.
ستجتمع اللجنة الاستشارية للعلاجات الخلوية والأنسجة والجينات يوم الأربعاء لتقرر ما إذا كانت نتائج الدراسة المحورية HOPE-3 تقدم دليلاً جوهريًا على أن deramiocel يعمل.
أحد المخاوف الرئيسية لإدارة الغذاء والدواء هو أن Capricor غيرت طريقة قياس النتائج الرئيسية للتجربة بعد انتهاء الدراسة.
تحولت الشركة من تحليل الدرجات في اختبار وظائف الذراع المكون من 42 نقطة إلى حساب النتائج كنسبة مئوية للتغير. قالت إدارة الغذاء والدواء أن هذا لم يكن مبررًا علميًا.
"لا تعتبر إدارة الغذاء والدواء تحويل التغير الخام إلى تغير مئوي ثم العودة إلى التغير الخام مبررًا علميًا، لأنه يضيف تعقيدًا ويقلل الدقة،" كتب موظفو الوكالة.
قياسات وظائف القلب تغيرت أيضًا
تم تغيير طريقة قياس وظائف القلب أيضًا. في الأصل، كانت الخطة تتبع التغيرات في كسر القذف البطيني الأيسر. بدلاً من ذلك، تحولت Capricor إلى ترتيب نتائج المرضى.
قال مراجعو إدارة الغذاء والدواء أن الأدلة كانت محدودة على أن كمية كافية من العلاج الذي يتم توصيله عن طريق الوريد وصلت بالفعل إلى القلب لتوفير فائدة.
أسئلة حول مجموعة التجربة
تساءل المراجعون أيضًا عما إذا كان المرضى في التجربة يعانون بالفعل من اعتلال عضلة القلب المرتبط بـ DMD على الإطلاق. وأشاروا إلى أن المرضى كان لديهم وظيفة ضخ قلب طبيعية في المتوسط في بداية التجربة.
Deramiocel هو منتج خلوي خيفي تجريبي مشتق من قلوب متبرعين جثث.
استند طلب BLA الأصلي إلى دراسة المرحلة الثانية السابقة HOPE-2، والتي لم تظهر أي دليل على الفعالية على الوظيفة الهيكلية أو القلبية. تلقى هذا الطلب خطاب استجابة كامل بسبب عدم وجود دليل جوهري على الفعالية وتقييم غير مواتٍ للمخاطر والفوائد.
لا توجد حاليًا علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء خصيصًا لاعتلال عضلة القلب المرتبط بـ DMD.
العلاجات الحالية لـ DMD، بما في ذلك العلاج الجيني Elevidys من Sarepta Therapeutics (SRPT) وأدوية تخطي الإكسون، تستهدف المرض الأساسي بدلاً من مضاعفات القلب التي تتطور بمرور الوقت.
من المقرر عقد اجتماع اللجنة الاستشارية يوم الأربعاء 29 يوليو.
ظهر المنشور لماذا انخفض سهم Capricor Therapeutics (CAPR) بنسبة 70% اليوم أولاً على CoinCentral.